“유전자 가위로 희귀병 정복 가능…2026년 상용화 절차 도전”

“유전자 가위를 통해 병을 일으키는 유전자를 멈추게 하거나 좋은 유전자를 추가해 각종 희귀병을 획기적으로 치료할 수 있다.”

이안 카프(Ian Karp) 인텔리아 테라퓨틱스(이하 인텔리아) IR·커뮤니케이션 수석부사장은 최근 인터뷰에서 이같이 강조했다. 2014년 11월 설립된 인텔리아는 유전자 교정 기술 ‘크리스퍼-카스9(Cas9)’을 활용해 새로운 질병 치료법을 개발하는 기업이다. 인텔리아 설립에 참여한 이들 중 한 명이 크리스퍼-카스9 기술을 개발해 2020년 노벨화학상을 받은 제니퍼 다우드나 UC 버클리 교수다. 2016년 미국 나스닥 시장에 상장한 인텔리아의 시가총액은 현재 약 26억4000만달러(약 3조6097억원)에 달한다.

인텔리아의 대표적인 유전자 치료제는 ‘NTLA-2001’과 ‘NTLA-2002’다. 우선 NT LA-2001은 ‘트랜스티레틴 아밀로이드증’이란 희귀병 치료제다. 이 병은 간세포에서 비정상적인 단백질을 만들어내는데, NTLA-2001이 나노 입자로 감싼 유전자 가위를 환자 몸에 투여해 문제가 되는 유전자를 고치는 방식으로 효과를 낸다. 현재 임상 3상에 진입한 상태다. NTLA-2002는 ‘유전자 혈관 부종’이란 희귀병 치..